即將過(guò)去的也有很多藥物試驗(yàn)經(jīng)歷了失敗，有的陷入泥潭，有的已經(jīng)被放棄，有的則被試圖用于其他的治療，還有的盡管通過(guò)了FDA批準(zhǔn)，但是藥效仍存在爭(zhēng)議。以下就是生物谷小編編譯整理的還在掙扎中的新藥（不完全統(tǒng)計(jì)）匯總報(bào)道。
Aducanumab
百健的aducanumab仍處在驗(yàn)證治療阿爾茨海默氏病有效的臨床試驗(yàn)階段。今年3月，簡(jiǎn)易精神狀態(tài)檢查和臨床癡呆評(píng)定量表總和（CDR-SB）結(jié)果證明，10毫克劑量的aducanumab能夠同時(shí)減少記憶問題和老年癡呆癥問題。然而在7月，另一項(xiàng)研究表明，相比于3毫克的劑量，6毫克劑量的aducanumab未能達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)上顯著療效。百健已于9月宣布招收第一位Ⅲ期臨床試驗(yàn)的患者，為兩個(gè)測(cè)試藥物療效的大型臨床試驗(yàn)作準(zhǔn)備。
Addyi
美國(guó)FDA批準(zhǔn)了SproutPharmaceuticals的Addyi(flibanserin)，該藥是第一個(gè)治療女性性功能障礙的藥物，用于治療絕經(jīng)前婦女的性欲低下，盡管Addyi被稱為“女性偉哥”，但其負(fù)面評(píng)價(jià)卻遠(yuǎn)遠(yuǎn)超過(guò)正面評(píng)價(jià)。一項(xiàng)試驗(yàn)表明，參與試驗(yàn)的志愿者每月“令人滿意的性生活”平均為2或3次，服用該藥物后“令人滿意的性生活”僅增加了1次。不同于偉哥按需服用，Addyi為每天服用，且不能與酒精同時(shí)服用，因此專家們質(zhì)疑這一問題可能會(huì)影響女性服用該藥的積極性。
用于治療黃斑變性的iPSC
位于日本神戶的RIKEN發(fā)育生物學(xué)中心研究人員曾試圖驗(yàn)證，通過(guò)誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPCs）轉(zhuǎn)化成視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞來(lái)治療黃斑變性。然而這個(gè)試驗(yàn)在今年8月止步不前。因?yàn)檠芯咳藛T發(fā)現(xiàn)，在試驗(yàn)參與者體細(xì)胞轉(zhuǎn)化而來(lái)的細(xì)胞中會(huì)存在突變，而這可能會(huì)帶來(lái)細(xì)胞癌變的風(fēng)險(xiǎn)。一批源自受試者iPSC轉(zhuǎn)化而來(lái)的視網(wǎng)膜細(xì)胞攜帶有六個(gè)突變，其中之一的突變還存在于一個(gè)致癌基因上。這些突變無(wú)法在參加者的原始皮膚細(xì)胞中觀察到，這表明這些皮膚細(xì)胞在重編程為視網(wǎng)膜細(xì)胞的過(guò)程中，可能已經(jīng)引起了突變。該研究團(tuán)隊(duì)曾于9月在一名70歲的婦女身上成功地測(cè)試了iPSC療法，但團(tuán)隊(duì)目前沒有重啟該臨床實(shí)驗(yàn)的計(jì)劃。
Brodalumab
brodalumab是一種新穎的單克隆抗體，靶向結(jié)合IL-17受體，通過(guò)阻斷IL-17配體對(duì)受體的結(jié)合抑制炎癥信號(hào)通路。最早，該藥由阿斯利康和安進(jìn)共同研發(fā)生產(chǎn)，然而安進(jìn)因擔(dān)心受試患者自殺事件造成的潛在風(fēng)險(xiǎn)而退出了合作。9月，Valeant公司制藥加盟入阿斯利康，獲得了brodalumab的開發(fā)及商業(yè)化獨(dú)家權(quán)利。兩個(gè)Ⅲ期臨床試驗(yàn)顯示，中度至重度牛皮癬患者得到了完全緩解。Valeant公司在一份新聞稿中表示計(jì)劃向FDA和EMA提交申請(qǐng)，期望在年底使該藥物獲得批準(zhǔn)。
TKM-Ebola-Guinea
TKM-Ebola-Guinea的生產(chǎn)者TekmiraPharmaceuticals公司，在今年3月開始測(cè)試藥物有效性的Ⅱ期臨床試驗(yàn)，但隨后在6月宣布終止該試驗(yàn)。公司初步分析，繼續(xù)招募受試患者不會(huì)讓整體治療益處得到體現(xiàn)。TKM-Ebola-Guinea通過(guò)使短干擾RNA分子（siRNA）結(jié)合到埃博拉病毒的RNA上，防止埃博拉病毒產(chǎn)生致病蛋白質(zhì)而發(fā)揮作用。Tekmira公司提到，直到獲得最終的分析結(jié)果，他們才能知道TKM-Ebola-Guinea的最終命運(yùn)如何。
BREO
在9月的一項(xiàng)研究中，由葛蘭素史克和Therevance合作開發(fā)的吸入藥BREO（fluticasone,furoate和vilanterol的組合）被證明未能延長(zhǎng)慢性呼吸道疾病患者的生命。該藥物在顯示出改善肺功能、降低肺部炎癥的療效后于批準(zhǔn)上市，但該公司希望其最新的16,500人的試驗(yàn)?zāi)軌蛱嵴裨摦a(chǎn)品的銷售額。在該試驗(yàn)中，相比安慰劑，BREO降低了12％的死亡風(fēng)險(xiǎn)，但差異太小而不能認(rèn)為有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著意義。
VS-6063
總部位于波士頓的制藥商Verastem9月宣布，其藥物VS-6063（defactinib）被開發(fā)用于一種罕見的肺癌的治療，這種肺癌被稱為惡性胸膜間皮瘤。中期試驗(yàn)表明，該藥物不能充分改善患者的癥狀，因此Verastem決定放棄該藥的臨床試驗(yàn)。VS-6063被設(shè)計(jì)用來(lái)抑制粘著斑激酶（FAK）蛋白，這種蛋白質(zhì)有助于癌細(xì)胞的生長(zhǎng)。Verastem仍計(jì)劃探索該藥物在其他類型癌癥中的治療。
Tasquinimod
ActiveBiotech與Ipsen在4月宣布決定停止前列腺癌潛在治療藥物tasquinimod的開發(fā)。Tasquinimod通過(guò)靶向腫瘤微環(huán)境發(fā)揮作用，它能夠在抑制血管生長(zhǎng)的同時(shí)抑制促進(jìn)腫瘤生長(zhǎng)的蛋白質(zhì)。在一個(gè)涉及1200人的臨床試驗(yàn)中，受試者均為未接受過(guò)化療的轉(zhuǎn)移性去勢(shì)抵抗性前列腺癌患者，結(jié)果顯示，Tasquinimod相對(duì)于安慰劑可以減少死亡率，但是并不能提高總生存率。
Evacetrapib
在Ⅲ期臨床試驗(yàn)未能表現(xiàn)出足夠療效后，禮來(lái)公司在10月宣布停止心血管疾病藥物evacetrapib的開發(fā)。Evacetrapib是膽固醇酯酶轉(zhuǎn)移蛋白（CETP）抑制劑，旨在降低血液中低密度脂蛋白（LDL）膽固醇的水平。在本文發(fā)表時(shí)，禮來(lái)公司仍未公布該藥物超過(guò)12,000人的Ⅲ期臨床試驗(yàn)（ACCELERATE）的結(jié)果。
VTP-34072
VTP-34072是由VitaePharmaceuticals和勃林格殷格翰共同開發(fā)的糖尿病輔助藥物。6月的一個(gè)臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，與二甲雙胍（2型糖尿病的常用藥物）聯(lián)合給藥，VTP-34072未能顯著降低血糖水平。VTP-34072的靶標(biāo)是一種產(chǎn)生皮質(zhì)醇的酶，皮質(zhì)醇是一種幫助脂肪分解的類激素。公司還在驗(yàn)證該藥作為單一療法的效果，相關(guān)的臨床試驗(yàn)結(jié)果預(yù)計(jì)將在年底得到。
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